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トップ厚生労働省未承認薬等アクセス確保事業

一般会計事業番号 21618担当 厚生労働省 医政局 研究開発政策課開始 2025

未承認薬等アクセス確保事業

厚生労働省（医政局 研究開発政策課）の事業。令和7年度当初予算 0円、令和8年度概算要求 0.49億円。

令和7年度 当初予算0円
令和8年度 概算要求0.49億円
令和6年度 執行額—
支出先0者

事業の目的

超希少疾病の中でも特に国内患者数が少ない疾病や平時には発生のない感染症等の患者を対象に、保険外併用療養費制度を利用した特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援することで、国内未承認の医薬品・再生医療等製品及び国内で開発される再生医療等技術へのアクセスを確保するとともに、当該薬剤等の有効性・安全性に関する知見の収集を進める。

事業の概要

本事業が対象とする未承認薬等及び再生医療等技術は、欧米で承認されている医薬品・再生医療等製品で、国内に開発権を有する企業がなく、また市場性等の観点からも企業による国内開発が見込まれない及び、国内で研究開発が進められているが市場規模が小さく治験の実施が困難な疾病に対する再生医療等技術とする。

事業初年度となる令和８年度は、令和９年度以降に未承認薬等の臨床試験を開始するため、対象疾患及び薬剤等に関する要件等を含む制度設計の最適化を図る。領域ごとに、対象とする疾患及び薬剤等の選定や評価方法、プロトコール等を検討する。２年目以降（令和９年度以降）は、未承認薬等の臨床試験を開始する。

現状・課題

我が国において、欧米で承認されているにもかかわらず、国内では未承認の医薬品が143 品目あり、このうち国内で開発未着手となっている医薬品は令和５年３月末時点で86 品目（60.1％）あり、そのうち希少疾病用医薬品が40品目（47%）と、ドラッグ・ロスが生じている。

希少疾病用医薬品や感染症危機対応医薬品等は、患者数が少ないため企業が開発を見送る場合が多く、国の強力な関与が必要となっている。

ドラッグロス解消に向けた取組として、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外検討会議を通じて開発要請等の加速化を図るものの、超希少疾病用医薬品や感染症危機対応医薬品等に関しては、市場規模が極めて小さく、治験実施が極めて困難である。超希少疾病の中でも、患者数が1名から数十人規模の特に薬事承認取得が困難な疾病もあり、それら疾患の患者に対する国内未承認薬剤へのアクセス確保は重要な課題である。

再生・細胞医療、遺伝子治療等の領域においても、医療上のニーズはあるが市場規模が小さく治験の実施が困難な疾患等について、有効性・安全性を確認し、アンメットメディカルニーズに対する再生医療等技術を国民に迅速かつ円滑に届けることは重要な課題である。

予算の推移

令和3年度令和4年度令和5年度令和6年度令和7年度令和8年度要求
————0円0.49億円

当初予算。令和7年度は別に補正予算 0.49億円。

関係する会議

事業の担当課・室が事務局を務める会議体（つなぎ方）。

同じ施策の事業

政策：Ⅰー９ 革新的な医療技術の実用化を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ること
施策：９－１ 革新的な医療技術の実用化を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ること

根拠法令・関係する計画

比較・検索できる画面で見る レビューシート原本（行政事業レビュー見える化サイト）

出典：行政事業レビュー見える化サイト 令和7年度版のレビューシート（事業番号 21618）を加工。