特定疾患治療研究費補助金
厚生労働省（健康・生活衛生局 難病対策課）の事業。令和7年度当初予算 8.5億円（前年度 8.5億円）、令和8年度概算要求 8.5億円。主な支出先はその他、北海道。
事業の目的
難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26年法律第50号。以下「難病法」という。）に基づく医療費助成制度が平成27年1月1日から施行されたことに伴い、難病法の施行前に特定疾患治療研究事業で対象とされてきた特定疾患のうち、難病法に基づく特定医療費の支給対象となる指定難病（難病法第５条第1項に規定する指定難病をいう。）以外の疾患について、治療研究を推進してその医療の確立、普及を図るとともに、治療がきわめて困難であり、かつ、その医療費も高額であるため、特定疾患治療研究事業を推進することにより引き続き当該患者の医療費の負担軽減を図る。
事業の概要
①特定疾患治療研究事業
②スモン患者に対するはり等の治療研究事業
③先天性血液凝固因子障害治療研究事業
現状・課題
これまでの特定疾患治療研究事業で対象とされてきた特定疾患のうち、難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26年法律第50号）に基づく特定医療費の支給対象になる指定難病以外の疾患について、治療がきわめて困難であり、かつ、その医療費も高額であるので、引き続き当該患者の医療費の負担軽減を図ることが必要である。
予算の推移
| 令和3年度 | 令和4年度 | 令和5年度 | 令和6年度 | 令和7年度 | 令和8年度要求 |
|---|---|---|---|---|---|
| 7.3億円 | 8.5億円 | 8.5億円 | 8.5億円 | 8.5億円 | 8.5億円 |
当初予算。
支出先（国から直接、上位10者）
令和6年度の支出実績。支出先は全11者。
| 支出先 | 法人番号 | 契約方式 | 金額 |
|---|---|---|---|
| その他 | — | 補助金等交付 | 3.9億円 |
| 北海道 | 7000020010006 | 補助金等交付 | 0.86億円 |
| 兵庫県 | 8000020280003 | 補助金等交付 | 0.65億円 |
| 東京都 | 8000020130001 | 補助金等交付 | 0.48億円 |
| 愛知県 | 1000020230006 | 補助金等交付 | 0.45億円 |
| 福岡県 | 6000020400009 | 補助金等交付 | 0.38億円 |
| 大阪府 | 4000020270008 | 補助金等交付 | 0.36億円 |
| 埼玉県 | 1000020110001 | 補助金等交付 | 0.36億円 |
| 神奈川県 | 1000020140007 | 補助金等交付 | 0.33億円 |
| 千葉県 | 4000020120006 | 補助金等交付 | 0.32億円 |
関係する会議
事業の担当課・室が事務局を務める会議体（つなぎ方）。
- 小児慢性特定疾病検討委員会 厚生労働省 · 最終開催 2024.12.23
- 小児慢性特定疾病対策部会 厚生労働省 · 最終開催 2026.07.02
- 小児慢性特定疾病対策委員会 厚生労働省 · 最終開催 2025.12.25
- 児童部会小児慢性特定疾患児への支援の在り方に関する専門委員会 厚生労働省 · 最終開催 2022.07.27
- ヒト受精胚を用いる遺伝性・先天性疾患研究に関する専門委員会 厚生労働省 · 最終開催 2026.09.02
同じ施策の事業
政策：Ⅰー６ 健康を脅かす疾病を予防・防止するとともに、必要な医療等を確保すること
施策：６－１ 難病等の予防・治療等を充実させること
- 難病医療費等負担金 1,291億円
- 小児慢性特定疾病医療費負担金 179億円
- 国立ハンセン病療養所運営費 100億円
- 国立ハンセン病療養所施設費 28.3億円
- 退所者等対策経費 23.0億円
- 小児慢性特定疾病児童等自立支援事業費負担金 9.2億円
- 難病特別対策推進事業 9.2億円
- ハンセン病対策事業委託費 8.9億円
- 療養生活環境整備事業 8.1億円
- 代謝異常児等特殊ミルク供給事業 4.1億円
根拠法令・関係する計画
- 特定疾患治療研究事業について
比較・検索できる画面で見る レビューシート原本（行政事業レビュー見える化サイト）
出典：行政事業レビュー見える化サイト 令和7年度版のレビューシート（事業番号 2165）を加工。