難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業
内閣府（健康・医療戦略推進事務局）の事業。令和7年度当初予算 0円、令和8年度概算要求 5.0億円。
令和7年度 当初予算0円
令和8年度 概算要求5.0億円
令和6年度 執行額—
支出先0者
事業の目的
国内外における難病・希少疾病を含む医療上必要性の高い医薬品・再生医療等製品の国際的な研究開発により、世界の患者に革新的治療を届けること、また、海外データの取得により、事業性の確保、国際連携、国内外から投資の増加、国内企業の成長、臨床開発能力の向上により創薬エコシステム構築の実現にも寄与することを目的とする。
事業の概要
ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスの解消に向けて、難病・希少疾病に対する革新的医薬品等を研究開発している企業が日本主導の国際共同治験を行うための準備を支援する。さらに、国際共同治験の実施を通して、日本の臨床開発能力（治験施設・ＣＲＯ等）向上・臨床開発経験人材の交流による国際水準の治験実施体制の整備を推進する。
現状・課題
ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスは喫緊の課題であり、特に難病・希少疾病に対する治療法が多い。難病・希少疾病に対する医薬品等は、採算性の観点から、製薬企業及び投資家の投資対象とならず、スタートアップを含めた研究開発企業が研究開発資金を確保できない。
予算の推移
| 令和3年度 | 令和4年度 | 令和5年度 | 令和6年度 | 令和7年度 | 令和8年度要求 |
|---|---|---|---|---|---|
| — | — | — | — | 0円 | 5.0億円 |
当初予算。
関係する会議
事業の担当課・室が事務局を務める会議体（つなぎ方）。
- 規制改革推進会議 内閣府 · 最終開催 2026.06.29
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比較・検索できる画面で見る レビューシート原本（行政事業レビュー見える化サイト）
出典：行政事業レビュー見える化サイト 令和7年度版のレビューシート（事業番号 21688）を加工。