一般会計事業番号 5754担当 厚生労働省 研究開発政策課 再生医療等研究推進室開始 2022

遺伝子治療実用化基盤整備促進事業

厚生労働省（研究開発政策課 再生医療等研究推進室）の事業。令和7年度当初予算 0.40億円、令和8年度概算要求 0.58億円。主な支出先は株式会社三菱総合研究所。

事業の目的

遺伝子治療領域においては、シーズ探索の段階から「実用化」を見据えたベクター開発の必要性が指摘されており、研究開発の初期から製造開発・臨床開発等を支援し、より効率的に「実用化」を推進する枠組みの構築が望まれている。その枠組みにおいて、製造開発や臨床研究を支援する中で、遺伝子治療の臨床研究に強みを持った病院を増やし、臨床研究に必要な人材への教育支援も行い、オールジャパンで遺伝子治療の研究開発を推進する。

事業の概要

大学病院や企業団体等からの有識者が参画するコンソーシアムにより、遺伝子治療の実用化を推進するため、①疾患・技術（モダリティ等）相談、②製造工程開発、品質規格開発の支援、③臨床研究計画等に対する技術的支援、④カルタヘナ制度の手続き等の規制対応支援、⑤臨床試験マッチング（産学連携）支援、⑥治験参加患者ネットワーク相談を実施する。

現状・課題

再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会がとりまとめた「再生・細胞医療・遺伝子治療分野の今後の取組について」において、遺伝子治療領域については、グローバルには有望な投資先となっている一方で、我が国では基盤強化が必要とされており、我が国独自の技術の実現や既存技術の未適応疾患への適用などにより、まだ巻き返しが可能であるとされている。このため、本事業により、遺伝子治療の研究開発を推進する必要がある。

予算の推移

当初予算。

支出先（国から直接、上位1者）

令和6年度の支出実績。支出先は全4者。このほか再委託・再交付の先が 3 件あります（金額は上の支出と重なるため合計しません）。

同じ施策の事業

政策：Ⅰー９ 革新的な医療技術の実用化を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ること
施策：９－１ 革新的な医療技術の実用化を促進するとともに、医薬品産業等の振興を図ること

• がん・難病の全ゲノム解析等の推進事業 13.1億円
• 医療系ベンチャー育成支援事業 9.3億円
• 医薬品等産業振興費 4.6億円
• 臨床研究推進事業 4.4億円
• 医薬品研究開発推進費 2.5億円
• 医薬品等価格調査費 1.5億円
• 再生医療促進事業費 1.1億円
• 臨床研究適正化等推進事業 0.84億円
• 大阪・関西万博における日本の先進的な医薬品等の情報発信事業 0.73億円
• 薬事工業生産動態統計調査業務費 0.45億円

根拠法令・関係する計画

• 新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画（令和４年６月７日閣議決定）
• 骨太の方針2022（令和４年６月７日閣議決定）

比較・検索できる画面で見る レビューシート原本（行政事業レビュー見える化サイト）

出典：行政事業レビュー見える化サイト 令和7年度版のレビューシート（事業番号 5754）を加工。